人大代表陆春云：鼓励孤儿药研发拯救罕见病患者

　　交汇点讯　罕见病又称“孤儿病”，患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。中国的人口基数大，罕见病患者这一庞大群体，往往陷入“无药可用”或“用不起药”的困境。全国人大代表，泰州市委常委、医药高新区党工委书记陆春云等提交建议，要求尽快出台相关法规支持和鼓励我国孤儿药发展。

　　2014年冰桶挑战的“渐冻人症”(肌萎缩侧索硬化症)是近年最引人注意的罕见病。除此之外，还有血友病、地中海贫血、白化病、戈谢病、结节性硬化症、软骨发育不全症、脊髓小脑共济失调症和先天性高胰岛素血症等等，目前国际较为公认的罕见病已近7000种。孤儿药由于疾病患病率较低，患病总人数较少，一般没有商业利润或商业利润很低，同时新药研制投入很大，因此，制药企业一般从经济利益来考虑不愿意开发孤儿药。

　　我国是世界上人口最多的国家，即使发病率较低的罕见病，其总的患病人数也多在20万以上，因此，鼓励企业研究和开发孤儿药有重要社会意义。陆春云等代表建议制订《孤儿药法案》，通过一系列相关措施维护罕见病患者的生存权益。

　　陆春云等代表在建议中提出，要求对罕见病提出相对清晰、明确的官方定义，建立并逐步完善罕见病患者数据存储系统；加快立法进程，吸取国际上罕见病治疗及孤儿药监管方面的成功经验，制定相应鼓励政策和优惠措施；扩大医保和基药目录中孤儿药覆盖范围；鼓励医药企业和科研机构加大针对此类疾病的药物研发；大力推进多方支付模式，通过药企、政府、罕见病家庭、社会慈善等多方承担筹资，逐步摆脱我国罕见病患者从“无药可治”和“无药可用”的窘境，减轻国家、社会和家庭的负担。

　　新华报业全媒体记者 王晓映