中国（南京）孤儿药研发论坛举行 专家:鼓励研发孤儿药

龙虎网讯 曾经风靡一时的冰桶挑战让“渐冻人”这一特殊群体被公众所知晓，而他们只是罕见病患者的“冰山一角”。用于治疗罕见病的药物也被称之为“孤儿药”。昨天，作为第八届“留交会”的活动之一，首届中国（南京）孤儿药研发论坛在宁举行。与会专家呼吁，制定出台相应的优惠政策，鼓励企业研发生产孤儿药。

我国罕见病患者超千万

什么是罕见病？世界卫生组织将其定义为患病人群占总人口0.65‰—1‰的疾病或病变。约有80%的罕见病是由于遗传缺陷引起。如血友病、渐冻人症、戈谢氏病等。我国虽然没有罕见病的官方权威定义，但中华医学会医学遗传学分会在组织专家研讨时就我国罕见病定义达成共识：患病率低于五十万分之一或新生儿发病率小于万分之一的疾病可称之为罕见病。参照这一定义，我国罕见病患病人数达1680万。

“在我国，大部分罕见病无药可治，少数有治疗药物的罕见病，药品价格昂贵，进口审批困难，又缺乏国产化药品，患者尽管有重大需求，但家庭负担沉重。”南京康科诺德医药科技有限公司董事长郑维义说，以一个戈谢氏病成年患者为例，每年的药费超过200万元，而且需要终身用药。

孤儿药遇瓶颈药企不愿研发

既然市场有需求，为何企业不愿生产？上海药明康德新药开发有限公司执行副总裁杨青博士分析，由于临床用量有限，市场很小，商业价值不大，因此一般制药企业不愿意研制和生产罕见病用药，罕见病患者获得所需治疗药物相当困难。因此，这些用于治疗罕见病的药品，被形象地称为孤儿药。

“目前我国对孤儿药的研发仍处于一片空白。”杨青说，虽然在2009年初，我国《新药注册特殊审批管理规定》颁布实施，将罕见病用药审批列入特殊审批范围，但是我国不仅没有自主研制生产的罕见病药物上市，也没有本土企业宣布涉及罕见药物的研发，并且在相关药物的引进、生产等环节也相对较为缓慢。“药物在国内上市，三期临床需要3000例病例证实，而戈谢氏病患者全国才100多个，到哪去找那么多病例做临床实验？”

亟待政策扶持开拓市场

“因为孤儿药缺乏足够的市场，制药企业的积极性普遍不高。如果没有政府的政策激励，很难投入力量进行研发和生产。”郑维义说，实际上，世界很多国家和地区都有专门针对孤儿药的扶持政策。如美国FDA会为研发企业开发孤儿药提供政策激励，包括7年的市场独占期、税收减免、注册申请费减免以及协助研发过程等。“我认为，国家要在市场准入、药品定价和税收政策等方面给予全方位支持，企业才会愿意投入。同时我希望能够成立孤儿药研发基金，用于孤儿药的开发、病人用药的支持等。”

“国内的罕见病患者用药不能仅仅依赖进口，如果孤儿药的研发和生产得以在国内落地，不仅有利于研发出针对国内患者的有效药物，也能在一定程度上降低患者的用药成本。”汤森路透科技信息服务（北京）有限公司资深产品与解决方案专家李寅博士说，目前上海已经将10种孤儿药纳入医保报销范围。而青岛已通过专门的基金很大程度满足了罕见病用药的需求。“可以考虑将部分孤儿药的仿制药，给予适当一定时间范围内的优惠产业政策和审批优先政策，满足短期需求。”

本报记者 肖姗

来源： 南京日报 　　编辑：刘佳佳