治疗药物少价格奇高 罕见病患者期盼更多救助

　　昨天是世界“罕见病日”，南京多家医院开展宣传义诊活动。罕见病虽然发病率低，但由于我国人口基数大，全国罕见病患者加起来达数百万人，此类患者在用药、医保等方面尚面临很多限制，迫切需要引起关注。

　　根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病即患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病，目前已发现5000—6000种，约占人类疾病种类的10%。相比成年人，儿童患罕见病比例更高些，由于缺乏治疗药物多数病儿活不到成年。我省常见罕见病有高雪氏病、苯酮尿症、脆骨病等，有的是因为遗传因素，有的是病毒、细菌感染引起，还有相当多病因不明，各类罕见病患者估计有10万人。

　　罕见病治疗方法少、死亡率很高，仅有约1%的罕见病有有效治疗药物。不少罕见病患者不得不依赖进口药，每年药费动辄十几万元甚至上百万元。专家指出，一些药企基于经济利益考虑，很少投入资金研发治疗这类药物，即使研制出对症药品，由于患者市场相对较小，其价格也是高得惊人。美国、日本、澳大利亚、巴西等30多个国家和地区已出台罕见病救助专项法律法规，通过在药品生产、医疗保障、社会保险、个人权益等多方面的强制规定，确保患者的治疗救助和正常生活。 （仲崇山）