泰州代表:支持"孤儿药"研发 拯救罕见病患者

　　罕见病又称“孤儿病”，指患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。据了解，中国罕见病患者大约有1亿人，这一庞大患者群体，往往陷入“无药可用”或“用不起药”的困境。全国人大代表，泰州市委常委、医药高新区党工委书记陆春云等提交建议，要求尽快支持和鼓励我国“孤儿药”发展。

　　2014年冰桶挑战的“渐冻人症”(肌萎缩侧索硬化症)是近年最引人注意的罕见病之一。除此之外，还有血友病、地中海贫血、白化病、戈谢病、结节性硬化症、软骨发育不全症、脊髓小脑共济失调症和先天性高胰岛素血症等等，目前国际较为公认的罕见病已近7000种。

　　“孤儿药”研制投入很大，但由于疾病患病率较低，患病总人数较少，因此制药企业从经济利益考虑不愿意开发。我国是世界上人口最多的国家，即使发病率较低的罕见病，其患病人数也多在20万以上，因此鼓励企业研究和开发孤儿药有重要社会意义。

　　陆春云建议加快立法进程，吸取国际上罕见病治疗及“孤儿药”监管方面的成功经验，制定相应鼓励政策和优惠措施，鼓励医药企业和科研机构针对此类疾病的药物研究和开发，逐步摆脱我国罕见病患者“无药可治”和“无药可用”的窘境，减轻国家、社会和家庭的负担。

　　在国家层面上，我国至今还未对“罕见病”做出明确官方界定，尚无基础统计数据和病种目录，也没有专门的政策法规、医疗和社会保障相关制度。陆春云等建议制订《孤儿药法案》，对罕见病提出相对清晰、明确的官方定义，建立并逐步完善罕见病患者数据存储系统，出台加快“孤儿药”研发和上市的相关措施，扩大医保和基药目录中孤儿药覆盖范围，通过药企、政府、罕见病家庭、社会慈善等多方承担筹资，来缓解“孤儿药”用不起的难题。(王晓映）