基因疗法可安全治疗成年实验鼠亨廷顿舞蹈病

　　新华社华盛顿３月７日电（记者林小春）中美研究人员７日在美国《国家科学院学报》上报告说，他们开展的动物研究显示，成年实验鼠可安全使用基因敲除的方法治疗亨廷顿舞蹈病，基因疗法不会影响其大脑功能。

　　亨廷顿舞蹈病是一种主要影响中老年人的神经退行性疾病，由亨廷顿基因发生变异引起。患者的大脑神经细胞受损，无法控制机体的运动，其表现为颤搐等舞蹈症状，最终导致患者过早死亡。

　　中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员李晓江告诉新华社记者，科学家们正试图采用各种方法降低亨廷顿基因的表达水平而达到治疗效果，但这同时会影响大脑细胞的生存与功能，甚至如果敲除亨廷顿基因会导致实验鼠在胚胎发育的８．５天到１０．５天内死亡。如何减少亨廷顿基因的表达水平而又不影响大脑神经细胞功能是目前治疗亨廷顿舞蹈病的一个难题。

　　李晓江同时在美国埃默里大学医学院担任教授。他和同事以不同年龄的实验鼠为对象进行研究。结果发现，两个月大的实验鼠如果全身敲除亨廷顿基因，会出现急性胰腺炎，并在１０天内死亡。而４个月大全身敲除基因的实验鼠死亡率会下降到３０％。８个月大全身敲除基因的实验鼠死亡率则大大降低，为５％。如果选择性地只敲除成年实验鼠脑神经细胞中的亨廷顿基因，实验鼠并不表现出明显症状，能正常生存，并无神经细胞死亡的现象。

　　李晓江说，这一成果首次证明了亨廷顿基因的功能会根据细胞种类和动物年龄而变化，同时也揭示在成年的脑神经细胞中可完全敲除亨廷顿基因而不会影响大脑功能。该成果为利用基因敲除方法有效治疗亨廷顿舞蹈病成人患者提供了重要的理论依据。