国内儿童专用药占比不足2% 剂型、规格严重匮乏

　    由于儿童专用药匮乏，很多患儿在服药时都被当成“缩小版成人”对待，按照“小儿酌减”的原则把成人药给孩子使用，用药靠掰、剂量靠猜。要破解儿童安全用药难题，还需要动员社会各方发挥各自的职能优势，让儿童用上儿童药——

　    近日发布的《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》显示，因用药不当，我国每年约有3万名儿童耳聋。这一数字表明，儿童用药不当，不仅仅孩子受到伤害，也给家庭带来了诸多不幸，给社会造成了沉重负担。

　　日前，在中国医药新闻信息协会儿童用药安全分会和首都医科大学附属北京儿童医院联合主办的2017儿童用药安全高峰论坛上，专家指出，由于儿童专用药匮乏，很多患儿在服药时都被当成“缩小版的成人”对待，按照“小儿酌减”的原则把成人药给孩子减量使用，用药靠掰、剂量靠猜。“这样做存在着巨大的安全隐患，儿童要用儿童药。”

　　儿童专属药品不足2%

　　近日，记者走访北京市多家药房发现，市场上常见的药物制剂品种中，很多都没有儿童剂型，儿童专用药品非常匮乏。刘华女士告诉记者，自己女儿今年三岁，每次去医院给孩子看病，回家就要做“计算题”。“医生说孩子服药要减量，一般都是一片成人药分几次吃。较大的药片家长是用手掰，如果药片小，就需要用工具把药片碾碎，再估算剂量分为几份让孩子用温水服下。”刘华说，相比成人用药，儿童用药少之又少。

　　首都医科大学附属天坛医院药学部主任、北京医管局总药师赵志刚介绍说，目前国内具有批准文号的药品约为18万个，儿童用药有3000多个，占比不到2%，仅涉及400多个品种。这相对于全国2.2亿儿童人数、12%的患病率来说，远远不够。适宜儿童的剂型、规格也非常缺乏，尤其是低龄儿童、新生儿用药。首都医科大学附属北京儿童医院的调查显示，231种儿童常用处方药中，剂型位居前三的是注射剂、片剂和口服液，其中适宜儿童的剂型，如粉末吸入剂、栓剂、糖浆等非常少。

　　由于儿童新陈代谢旺盛，调节能力差，对药物的敏感性高于成人，但大量药品又缺乏儿童用法、用量，儿童专用药少，我国儿童药不良反应发生率较高。赵志刚说，中国儿童用药不良反应率是12.9%，新生儿高达24.4%，比成人高2倍和4倍。国家食药监总局近日发布的药品不良反应报告显示，2016年14岁(含)以下儿童报告数量占报告总量的10.6%，其中严重不良反应报告占儿童报告总量的5.5%。

　　药品研发成企业短板

　　为什么儿童专用药这么少？国务院参事室特约研究员边振甲表示，一是政策不配套，监管和使用的相关制度缺乏衔接。对儿童用药的上市审批在食药监部门，政策管理在卫生部门，临床使用在医疗机构，储备管理在工信部门，多方各负责一段，相关制度、标准不配套、不统一、有脱节。二是临床试验过程风险大，影响新药临床开发。这也是国际上困扰儿童药生产行业的问题。在发达国家，临床实验的前提是与志愿者签订知情同意书，为其投保意外保险和必要的经济补偿，研发最大的支出就在于此。三是儿童用药市场化程度不高，药企利润低，生产积极性不高。目前国内儿童数量、每年生病用药量大致稳定，儿童药市场规模“扩容”的空间不大；儿童不是成人的缩小版，器官不成熟，发病特点、进程、对药物的吸收机制、依从性不一样，还需要特殊的配方、制剂和口味，使得药品研发生产工序多、成本偏高，导致企业不愿意从事儿童专用药的研发和产销。

　　来自中国医药工业信息中心的数据显示，全国药品生产企业有8812家，其中专门生产儿童用药的企业仅占0.1%。在药品临床试验注册项目中，国产药品注册信息达到165151条，其中儿童药品仅有2698条，仅占1.63%。临床试验登记的儿童药品仅占2.35%，相对于美国等发达国家超过20%的占比来说，显得过少。

　　“由于儿童药的定价原则是以药物有效成分含量的多少为基准，儿童药有效成分含量远低于成人药，相应售价就要低于成人药，使得儿童药在定价上不具备明显优势，企业无法得到补偿。”浙江华海药业股份有限公司总经理陈保华介绍说，要解决儿童药品种类短缺难题，可以由专业协会专家总结流行病学现状和国内目前儿童用药现状，确定哪些儿科疾病缺少药物急需攻克，并根据国内外儿科用药指南和临床经验，制订鼓励研发的儿童用药目录，实行优先审评审批，引导企业研发。

　　此外，相关专家在研究中发现，国产儿童药品说明书普遍缺少药代动力学数据，即使有也多为国外儿童数据。在一些国产药品说明书中，儿童临床试验数据基本照搬进口原研药品说明书。相关专家表示，儿童与成人、不同国家儿童之间药代数据有差异，需要中国儿童临床试验数据，才能让药效更精准，但我国的临床数据还远远不够。

　　鼓励开发儿童药

　　“为了保障儿童健康权益、鼓励儿童用药开发。近年来，各部门就儿童用药保障制定了各项政策。”国家卫生计生委药政司副司长张锋表示，去年以来卫计委、工信部、食药监总局公布了两批鼓励研发申报儿童药品清单，共71个品种，并明确对于“清单”内药品通过建立申报审评专门通道，对在港澳台地区已使用多年、临床疗效好且使用安全、但未在内地上市的儿童急需药品，探索试点进口使用，在注册审评进口儿童药品时允许直接引用港澳台地区儿童临床用药数据作为申报依据，加快审评审批。此外，通过国家“重大新药创制”科技重大专项、蛋白类生物药和疫苗重大创新发展工程等，整合优势单位协同创新研发，引导和鼓励企业优先研发生产；在保障生产供应方面，对相应的儿童用药生产企业给予政策扶持，推动开展产品升级、生产线技术改造等。

　　北京儿童医院党委书记王天有表示，儿童用药临床试验面临着评价困难、评价风险高、受试者招募困难、专业人才缺乏等困难。北京儿童医院将在“十三五”期间联合多家单位，进一步加强儿童示范性新药临床评价支撑体系建设，通过儿童药物临床试验优化设计关键技术平台建设和儿童药物大数据临床评价关键技术平台建设，提升临床评价儿童药物的能力。选择3个临床专业，分别作为儿童常见病、儿童重大病和儿童罕见病的代表，建立示范性的儿童新药临床评价技术平台。

　　同时，国家卫生计生委副主任曾益新表示，国家卫生计生委等六部门已经出台了保障儿童用药的若干意见，制定了两批鼓励研发清单。特别是在新药研制的国家重大专项中，已经把儿童药品的研发和加快审批作为重点任务。“适合儿童的药品，根据不同的儿童体重要有合适的剂量；剂型要以口服液的方式；而且要适合儿童口味，让小孩愿意喝下去。这是‘十三五’的重点任务，科技部、财政部、食药监总局、卫计委等一起共同加快专门适合中国儿童用药的研发和审批程序。估计再过几年儿童药短缺现象会得到有效解决。”

　　“儿童的健康成长，事关每个家庭的和谐幸福及民族健康进步和可持续发展。”张锋表示，儿童安全用药问题的破局，还需要动员社会各方发挥各自的职能优势，包括政府机关、社会组织、企业、医院、媒体等，同时还应开展大众性儿童科学用药知识传播和教育等。